İngiltere'de yaşayan 6 yaşındaki Saffie Sandford isimli kız çocuğu, uygulanan gen tedavisi sayesinde görme yetisini önemli ölçüde geri kazandı. Nadir görülen Leber Konjenital Amaurozu (LCA) hastalığı teşhisi konulan küçük kız, düşük görme ve karanlıkta görme kaybı yaşıyordu.
Gen tedavisi ile umut ışığı
Küçük kız, Great Ormond Street Hastanesi'nde (GOSH) uygulanan gen tedavisi sayesinde kaybettiği görme yetisini büyük ölçüde geri kazandı. Tedavi, LCA'nın genetik nedenlerinden birine yönelik türünün ilk örneği olarak dikkat çekiyor.
Bilim insanlarından açıklama
Great Ormond Street Hastanesi ve University College London'dan bilim insanları, bu gen tedavisinin LCA'nın genetik nedenlerinden biri için türünün ilk örneği olduğunu vurguladı. Tedavinin başarısı, benzer hastalıklarla mücadele eden diğer çocuklar için de umut kaynağı oldu.
Saffie'nin ailesi, tedavi sonrası kızlarının günlük yaşamında belirgin iyileşmeler gözlemlediklerini ifade etti. Küçük kızın artık daha rahat hareket edebildiği ve çevresini daha net görebildiği belirtildi.
