Güney Carolina Tıp Üniversitesi araştırmacıları, kalp hastalıkları ve kolesterol tedavisinde devrim yaratacak yeni bir yaklaşım geliştirdi. Communications Biology dergisinde yayımlanan çalışma, kanda kötü kolesterol (LDL) birikmesine neden olan yaygın genetik rahatsızlık Ailesel Hiperkolesterolemi (FH) hastalarına umut oluyor.
Geleneksel tedavilerin yetersiz kaldığı nokta
Geleneksel tedaviler ve yaygın kullanılan statinler, karaciğerdeki reseptörleri uyararak kolesterolü kandan temizlemeye odaklanır. Ancak bu yöntem, reseptörleri genetik olarak hasarlı olan FH hastalarında yetersiz kalmaktadır. Bilim insanları bu sorunu aşmak için strateji değiştirerek kolesterolü kandan temizlemek yerine, LDL parçacıklarının temel yapı taşı olan 'Apolipoprotein B (apoB)' proteinini hedef alıp üretimi en başından durdurmayı başardı.
130 bin kimyasal bileşik test edildi
Araştırmada, insan kök hücrelerinden elde edilen karaciğer hücreleri üzerinde 130 bin civarında kimyasal bileşik test edildi. Sonuçlara göre, keşfedilen yeni bileşikler apoB salgısını ve hücre içi kolesterol seviyelerini başarılı bir şekilde düşürdü. Geleneksel laboratuvar farelerinde sonuç vermeyen bu bileşikler, insan karaciğer hücreleri taşıyan genetiği değiştirilmiş özel 'Avatar farelerde' test edildiğinde yağ seviyelerinde belirgin ve başarılı bir düşüş sağladı.
Yeni ilaç jenerasyonunun habercisi
Moleküler düzeydeki etkileri ve uzun vadeli güvenlik testleri devam etse de bu yenilikçi keşif, mevcut tedavilere yanıt vermeyen hastalar için yepyeni ve daha isabetli bir ilaç jenerasyonunun habercisi olarak değerlendiriliyor. Araştırma, kolesterol tedavisinde ezber bozan bir yaklaşım sunarak, genetik kökenli hiperkolesterolemi hastalarına yeni bir umut ışığı oluyor.
