BBC'nin aktardığına göre, tıp dünyasında çığır açan bir gelişme yaşandı. Geçen yıl, vücutta ve beyinde ilerleyici hasara yol açan Hunter Sendromu teşhisi konan 3 yaşındaki Oliver, dünyada bir ilk olarak uygulanan gen terapisi sayesinde sağlığına kavuşma yolunda büyük bir adım attı.
Hastalığın Zorlu Süreci ve Gen Terapisi
Amerika Birleşik Devletleri'nin California eyaletinde yaşayan küçük Oliver, tedavi öncesinde, hatalı bir gen sebebiyle hücrelerin sağlıklı kalması için hayati önem taşıyan bir enzimi üretemiyordu. Bu durum, Hunter Sendromu'nun karakteristik özelliği olarak, vücutta ilerleyici hasara neden oluyordu.
Royal Manchester Çocuk Hastanesi ve Manchester Üniversitesi iş birliğiyle gerçekleştirilen dünyanın ilk gen terapisi çalışmasında, Oliver'ın hücreleri değiştirilerek hastalığın durdurulması hedeflendi. Bu yenilikçi tedavi, hastalığın kaynağına inerek hücresel düzeyde bir çözüm sunmayı amaçladı.
Tedavinin Etkileyici Sonuçları
Oliver, tedaviden sadece üç ay sonra kontroller için Manchester'a geldiğinde, sonuçlar umut vericiydi. Yapılan incelemelerde, Oliver'ın kendi enzimlerini üretebildiği tespit edildi. Ailesi ve doktorlar, konuşma ve hareket kabiliyetinde belirgin bir ilerleme olduğunu gözlemledi.
Klinik çalışmaya başkanlık eden isimlerden Prof. Dr. Simon Jones, 20 yıldır böyle bir anı beklediğini ifade ederek, gelinen aşamayı "heyecan verici" olarak nitelendirdi. Ağustos ayında yapılan kontrollerde, gen tedavisinin işe yaradığı kesinlik kazandı. Prof. Dr. Jones, Oliver'ın gelişmeye, öğrenmeye, yeni kelimeler ve beceriler edinmeye devam ettiğini ve çok daha kolay hareket ettiğini belirtti.
Gelecek ve Lisanslama Süreci
Oliver'ın da aralarında bulunduğu toplam 5 çocuğun katıldığı bu öncü çalışmada, katılımcıların en az 2 yıl boyunca yakından gözlemleneceği aktarıldı. Çalışmanın başarılı olduğunun düşünülmesi halinde, Royal Manchester Çocuk Hastanesi ve Manchester Üniversitesi'nin, tedaviyi lisanslamak için bir biyoteknoloji firmasıyla ortaklık kurmayı umduğu ifade edildi. Bu adım, tedavinin daha geniş bir hasta kitlesine ulaşmasının önünü açabilir.
